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Cure per bimbo affetto da malattia rara: il "caso" raccolto da TriestePrima finisce in Regione

Il consigliere forzista Giuseppe Nicoli ha presentato una mozione che ha l’obiettivo di impegnare il presidente della Regione e l’assessore competente per garantire la terapia gratuita con il farmaco Zolgensma ai pazienti affetti da Sma 1 indipendentemente dall’età anagrafica.

Un bimbo affetto da una malattia rara che potrebbe beneficiare di una cura all'avanguardia, ma le attuali leggi italiane glielo impediscono per un linite d'età che non esiste in altri paesi europei: è il caso del piccolo Antonio di Monfalcone, che Trieste Prima ha raccontato in un articolo del 21 gennaio. La vicenda ha profondamente scosso il mondo della politica fino ad approdare in Consiglio regionale, dove il consigliere forzista Giuseppe Nicoli ha presentato una mozione ad hoc, firmata assieme ai colleghi Piccin e Mattiussi. La mozione ha l’obiettivo di impegnare il presidente della Regione e l’assessore competente per garantire la terapia gratuita con il farmaco Zolgensma ai pazienti affetti da Sma 1 (la forma più grave di atrofia muscolare spinale) indipendentemente dall’età anagrafica.

“L’accesso alle cure – spiega Nicoli -, per la Sma come per altre malattie fortemente invalidanti, dev’essere garantito e gratuito. È una questione di civiltà. Zolgensma è il medicinale più costoso del mondo. Il bambino di Monfalcone affetto da Sma 1, pur registrando un peso corporeo attorno ai 15 chilogrammi, dunque rientrando nella fascia di peso indicata perché il medicinale possa portare benefici, non può accedere gratuitamente alla terapia con il farmaco perché supera i 6 mesi d’età”.

Approvando la mozione, presidente e assessore verrebbero impegnati a “intervenire a sostegno dei pazienti affetti da Sma 1, al fine di garantirgli l’accesso gratuito, a carico del Servizio sanitario nazionale (Ssn), alla terapia genica Zolgensma, nonostante il superamento dei 6 mesi di età anagrafica”, oltre che a “elaborare misure e interventi volti a promuovere a favorire la ricerca e la sperimentazione della terapia genica Zolgensma all’interno delle strutture dell’Irccs materno infantile Burlo Garofolo, indicando quest’ultimo come centro regionale autorizzato alla prescrizione del farmaco Zolgensma per l’indicazione a carico Ssn, ai sensi della legge 648 del 1996”.

“La Sma – osserva Nicoli - colpisce in Italia circa un nato vivo su 10 mila. Il 50 - 70 per cento dei neonati colpiti manifesta la malattia nella forma più grave. Novartis ha sviluppato il medicinale genico Zolgensma, approvato nel 2019 dalla Food and Drug Administration statunitense come unica cura efficace in grado di fronteggiare la malattia, rallentandone il progredire e migliorando il quadro clinico generale. Il peso corporeo del paziente, indipendentemente dalla sua età anagrafica, è determinante per la buona riuscita della terapia con Zolgensma, perché il farmaco ha effetti positivi soltanto se somministrato a malati sotto i 21 chilogrammi”.

“L’Aifa – ricorda il capogruppo forzista - ha inserito Zolgensma nell’elenco dei medicinali erogabili a carico del Ssn soltanto entro i primi 6 mesi di vita del paziente affetto da Sma, non tenendo conto, dunque, della non rilevanza del dato anagrafico ai fini del risultato della terapia. Una scelta che non risulta in linea con l’opinione scientifica espressa da altri Paesi e, in particolare, della Commissione Europea, che ha dichiarato che la terapia con Zolgensma rientrerebbe nelle cure gratuite per tutti i bambini, indipendentemente dall’età anagrafica e che, dunque, per la sua somministrazione gratuita si dovrebbe tenere conto soltanto del dato relativo al peso corporeo”.

“Il Burlo Garofolo è un’eccellenza nelle cure delle malattie metaboliche rare che, attraverso i suoi servizi e operatori, garantisce assistenza ai pazienti affetti da Sma dalla diagnosi in poi. Lo proponiamo – conclude Nicoli - quale centro regionale autorizzato alla prescrizione del farmaco Zolgensma, come in Veneto si è indicata l’Azienda ospedale-università Padova”.

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