Bimbo affetto da una malattia rara, l'appello della madre: "Il farmaco più caro al mondo potrebbe salvarlo"

Il piccolo Antonio soffre di una grave malattia, che ha tra le possibili cure il farmaco più costoso al mondo e mentre in altri paesi d'Europa potrebbe averlo gratuitamente, per le leggi italiane non ne ha diritto. Antonio è in cura al Burlo, ha tre anni e sei mesi e soffre di Sma1 (la forma più grave di atrofia muscolare spinale), una malattia genetica potenzialmente fatale che porta a un progressivo indebolimento dei muscoli e che a lungo andare compromette la respirazione, la deglutizione e l'uso degli arti inferiori.

La nuova terapia genica, chiamata Zolgensma costa un milione e 900mila euro, lo scorso dicembre ha guarito una bimba di sei mesi a Napoli e può essere somministrata con delle limitazioni. In Germania, Francia, Portogallo e Grecia possono averne diritto i bambini entro i 21 chili di peso, senza limiti di età, mentre in Italia solo entro i sei mesi di vita. È da molto che l'associazione Famiglie Sma chiede di uniformare la normativa agli standard europei per cancellare questa disuguaglianza.

“Mio figlio pesa 15 chili – spiega Stella, la mamma di Antonio -, se venisse approvata la limitazione entro i 21 chili avrebbe solo sei chili di tempo per accedere a questa ultima speranza. In questo momento le terapie stanno rallentando il peggioramento delle sue condizioni, ma non lo stanno bloccando. Quando l'Aifa ha approvato il farmaco in Italia lo scorso novembre non credevamo avrebbe imposto questi limiti. È stata una doccia fredda”.

Dal Burlo viene confermato che “il bambino sta seguendo la migliore cura prescrivibile al momento, che consiste in periodiche iniezioni comunque molto costose che, nel lungo periodo, non si discosterebbero molto dal costo della terapia genica, da inoculare una volta sola. Al momento non ci sono comunque evidenze scientifiche dell'efficacia di questa cura dopo i primi mesi di vita”.

L'associazione Famiglie Sma, in un comunicato, spiega comunque che “tra gli stati europei che hanno dato il via libera al farmaco, nessuno ha limitato l'accesso come l'Italia” e per questo “chiede ad Aifa di estendere i criteri di inclusione in linea con gli altri paesi d'Europa” in quanto “Oggi un bambino con una diagnosi non tempestiva, oltre i sei mesi, sarebbe escluso da un'importante opportunità”.

Una situazione drammatica e complessa, in cui mancano le necessarie pubblicazioni scientifiche per accertare l'efficacia di un farmaco oltre certi parametri d'età, ma che comunque porta ad interrogarsi sulla differenza di restrizioni applicata in Italia rispetto agli altri paesi. Nel frattempo, proprio ieri a Striscia la Notizia è approdato il caso di una bambina residente a Monopoli, con la stessa diagnosi di Antonio e impossibilitata a ricevere la cura perché poco più grande di sei mesi. Anche se sulla stampa alcuni medici si sono dichiarati dubbiosi in merito, i genitori hanno lanciato una raccolta fondi per pagare privatamente la cura, un'iniziativa che sta raccogliendo un'ondata di solidarietà a livello nazionale, nonostante le perplessità della comunità scientifica.

AGGIORNAMENTO:

Per donazioni è disponibile l'Iban del conto presso la Bcc di Staranzano e Villesse: IT04R0887764660000000359365