Una "nuova vita" per il piccolo Antonio: avrà diritto al farmaco che può salvarlo

Inizia un nuovo percorso di speranza per Antonio, il bimbo monfalconese seguito dal Burlo e affetto da una malattia rara e invalidante, che avrà diritto alla terapia genica Zolgensma da cui finora era stato escluso per limiti di età. L'Aifa ha infatti approvato da qualche giorno la rimborsabilità della terapia genica a carico del sistema sanitario per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 chili di peso. Il via libera definitivo, si legge sulla pagina dell'Aifa, è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis.  

La Sma 1 è una malattia genetica molto grave che porta a un progressivo indebolimento dei muscoli e che a lungo andare compromette la respirazione, la deglutizione e l'uso degli arti inferiori. Lo stesso male che ha colpito il piccolo Kris, anche lui inizialmente escluso dalla gratuità, ma che tramite un'ondata di solidarietà ha avuto modo di seguire un percorso di cure efficace negli Stati Uniti. Il piccolo Antonio, che ha tre anni e mezzo ed era seguito dal Burlo, si è trovato nella medesima situazione poiché in Italia il farmaco (che ha un costo di oltre due milioni di euro) era rimborsabile soltanto per i bimbi entro i sei mesi poiché mancavano evidenze scientifiche della sua efficacia sui bambini più grandi. Tuttavia il caso di Kris e di altri bambini negli Stati Uniti, dove la terapia era sommnistrata senza limiti di età con successo, ha portato le famiglie italiane a sperare e a contattare i media per sensibilizzare l'opinione pubblica in merito. 

E' il caso di Stella, la madre di Antonio, che ha contattato Trieste Prima per raccontare la sua dolorosa situazione: sapere di avere una speranza concreta ma di non potervi accedere per una normativa valida soltanto in Italia (anche in altri paesi europei l'unico limite per la gratuità di Zolgensma è costituito dal peso). Da lì il tam tam di solidarietà attraverso una raccolta fondi per l'acquisto del farmaco e, parallelamente, il contributo di alcuni esponenti della politica  tra cui il sindaco di Monfalcone Anna Maria Cisint, il consigliere regionale Giuseppe Nicoli (FI) che ha firmato una mozione ad hoc e la consigliera comunale Monica Canciani (Lega). Un aiuto concreto è arrivato anche dal gruppo Facebook NIMDVM e dal cestista della Reyer Venezia Stefano Tonut.

Essendo il problema comune a diverse famiglie italiane, che hanno portato il caso anche alle Tv nazionali, l'Aifa ha proseguito le trattative con la Novartis fino all'accordo definitivo. Accordo che include anche l’impegno della società a mettere a disposizione il costoso farmaco all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg. Sarà così possibile acquisire su questi bambini dati ulteriori di efficacia e sicurezza.

Antonio pesava 15 chili ma grazie a una dieta speciale il suo peso è sceso a 13 e ora rientra nei parametri per accedere al farmaco della speranza. E' tuttavia necessario procedere alla somministrazione il prima possibile. "Siamo felicissimi - dichiara Vincenzo, il papà di Antonio - Ringraziamo tutte le persone che ci hanno aiutato e che ci hanno dato la forza di continuare questa battaglia durata anni, ma la forza più grande ce l'ha data Antonio con il suo sorriso, abbiamo combattuto per lui e adesso per lui inizia una nuova vita".